Hemofilie A medicijn Elocta beschikbaar en vergoed in Nederland

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) heeft vandaag bekendgemaakt dat de nieuwe hemofilie A therapie Elocta (efmoroctocog alfa) per vandaag beschikbaar is en vergoed wordt in Nederland. Elocta (r) is een nieuwe menselijke bloedstollingsfactor VIII met een verlengde werking en is hiermee de eerste hemofilie-A-therapie in Europa die via preventieve injecties om de drie tot vijf dagen langdurige bescherming biedt tegen bloedingen.

Elocta wordt voorgeschreven voor preventieve behandeling of ter bestrijding van bloedingen van patiënten met hemofilie A. Elocta is geschikt voor alle leeftijdsgroepen. De door het Europees Geneesmiddelenbureau aanbevolen preventieve dosis Elocta is vijftig internationale eenheden per kg om de drie tot vijf dagen. De dosis kan door de behandelende arts worden aangepast binnen de grens van 25 tot 65 internationale eenheden per kilogram, afhankelijk van de ernst van de ziekte, de locatie en de frequentie van de bloedingen, de stollingsactiviteit en de klinische toestand van de patiënt.

"De introductie en vergoeding van Elocta is een bijzondere mijlpaal voor hemofiliepatiënten in Nederland en biedt hun langdurige bescherming tegen bloedingen," aldus Karel Fol, landenmanager voor de Benelux van Sobi. "Sinds de Europese goedkeuring van Elocta richten wij ons op het tijdig en duurzaam beschikbaar stellen van Elocta aan patiënten met hemofilie A en we zijn heel blij dat Elocta nu beschikbaar is en vergoed wordt in Nederland."

Elocta is een volledig recombinante fusieproteïne die is gemaakt uit een menselijk cellensysteem, zonder toevoeging van proteïnen afkomstig van mensen of dieren. De goedkeuring door de Europese Commissie van Elocta was gebaseerd op gegevens uit de grootschalige fase drie klinische studie A-LONG, waarin de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetica van Elocta werden aangetoond bij eerder behandelde mannen van 12 jaar en ouder met een ernstige vorm van hemofilie A en op grond van de klinische fase drie studie Kids A-LONG, waarin de werkzaamheid en veiligheid van Elocta bij eerder behandelde jongens onder de 12 jaar met hemofilie A werden aangetoond.

"Vergeleken met de percentages in de grootschalige A-LONG en Kids A-LONG studies, werd een laag percentage bloedingen op jaarbasis waargenomen in de lopende open-label, lange termijn ASPIRE-follow-upstudie, waarin de meeste deelnemers preventief behandeld werden met een wekelijkse toediening van Elocta in dezelfde dosis als bij de grootschalige fase drie studies," aldus Erik Brouwer, medisch directeur EMENAR (Europa-Midden Oosten-Noord Afrika-Rusland) bij Sobi.

Over Elocta
Elocta (efmoroctocog alfa) is de eerste factor VIII recombinante stollingstherapie in de EU met een verlengde halfwaardetijd in het lichaam. Elocta wordt voorgeschreven voor de behandeling en preventie van bloedingen bij patiënten die lijden aan hemofilie A (deficiëntie van factor VIII) en is bestemd voor alle leeftijdsgroepen. Elocta werd ontwikkeld door het B-domain deleted factor VIII te combineren met het Fc-gedeelte van de immunologische globuline G superklasse 1 of IgG1 (een courant proteïne in het lichaam). Hierdoor kan Elocta gebruikmaken van een natuurlijke weg in het lichaam om de duur van de therapie in het lichaam te verlengen. Hoewel de Fc-fusietechnologie in andere therapieën al meer dan vijftien jaar wordt gebruikt, zijn Sobi en Biogen de eerste laboratoria die deze technologie bij de behandeling van hemofilie hebben toegepast. Zoals bij elk toegediend proteïne kunnen na toediening van Elocta allergieën, overgevoeligheid en de ontwikkeling van remmers optreden. Voor volledige informatie over toediening kunt u terecht op www.elocta.com.

Over hemofilie A
Hemofilie A is een zeldzame, chronische, genetische aandoening, waarbij de stollingscapaciteit van het bloed afneemt door het vrijwel ontbreken van een proteïne die bekend staat als factor VIII. Mensen die lijden aan hemofilie A hebben last van bloedingen die pijn, onomkeerbare gewrichtsschade of levensbedreigend bloedverlies kunnen veroorzaken. De World Federation of Hemophilia (WFH) schat dat wereldwijd 140.000 mensen met hemofilie A zijn gediagnosticeerd. In Nederland wordt het aantal geschat op ongeveer 1000.

Therapieën voor hemofilie A, de meest voorkomende vorm van hemofilie, kunnen voorgeschreven worden op basis van een schema om bloedingen te voorkomen of te verminderen (preventie) of om bloedingen te stoppen wanneer deze optreden (on-demand). De World Federation of Hemophilia adviseert preventie als therapiedoelstelling omdat hiermee bloedingen en gewrichtsschade kunnen worden voorkomen. Door een regelmatige preventieve behandeling kan de voortgang van gewrichtsschade worden afgeremd en de levenskwaliteit worden verhoogd.

Over Sobi
Sobi is een internationaal gespecialiseerd gezondheidszorgbedrijf dat zich richt op zeldzame ziektes. Sobi's missie is om innovatieve therapieën en diensten te ontwikkelen en op de markt te brengen waarmee de levenskwaliteit van patiënten kan worden verbeterd. De productenportefeuille is voornamelijk gericht op hemofilie, ontstekingen en genetische ziekten. Sobi voert ook een portefeuille van gespecialiseerde producten en producten voor zeldzame ziektes voor partnerondernemingen in Europa, het Midden-Oosten, Noord-Afrika en Rusland. Sobi is een pionier op het gebied van biotechnologie met een mondiale capaciteit als fabrikant van biochemische en biologische proteïnen. In 2014 genereerde Sobi een totale omzet van 2,6 miljard SEK (380 miljoen dollar) en telde 600 werknemers. Het aandeel (STO: SOBI) is genoteerd op de NASDAQ OMX Stockholm. Meer informatie op www.sobi.com.

Geplaatst in:

Corporate media relations Local media relations
Oskar Bosson, hoofd communicatie Karel Fol, landenmanager BeNeLux
T: +46 70 410 71 80 T: +32 475 555 775
oskar.bosson@sobi.com karel.fol@sobi.com

Swedish Orphan Biovitrum AB

plaats:
Brussel

Verstuur nu éénmalig een persbericht

Verstuur persberichten en beeldmateriaal naar redacties in binnen- en buitenland. Via het ANP-net, het internationale medianetwerk van PR Newswire of met een perslijst op maat.

Direct persbericht versturen
070 - 41 41 234